个性化医疗指的是针对一个或几个有潜在致命健康状况的人量身定制的治疗方法，比如对化疗不再有反应的癌症，或者对多种抗生素有抗药性的感染。
尽管个性化医疗很有前景，但它是劳动密集型和昂贵的，而且由于符合条件的患者数量少，限制了临床试验的设计，因此获得监管部门批准和报销的途径很复杂。
在这里，我们使用最近的嵌合抗原受体(CAR) t细胞治疗复发性癌症和噬菌体(噬菌体)治疗抗生素耐药细菌感染的例子，来展示加拿大人如何从这些个性化解决方案中受益。
需要克服的挑战包括确保公平获取，以及决定由谁来承担这些重要医学进步的费用。
CAR - t细胞疗法用于化疗后复发的癌症
CAR - t细胞疗法于2017年首次获得批准。在CAR - t细胞疗法中，采集患者自身的白细胞并在实验室中进行修饰，以更好地识别和摧毁特定的肿瘤。然后将这些修饰过的细胞放回患者体内，在那里它们攻击癌症。
CAR - t细胞疗法在治疗某些类型的晚期白血病或淋巴瘤方面具有巨大的潜力。许多患者在治疗后病情得到缓解，有些甚至可以长期治愈。
例如，第一次CAR - t细胞疗法在治疗后3个月缓解了80%以上，两年后缓解了62%。艾米丽·怀特黑德(Emily Whitehead)是第一位接受CAR - t细胞治疗的儿科患者，在2012年接受治疗12年后，她仍然没有患癌症，尽管治疗前她的预期寿命只有几周。
抗抗生素超级细菌的噬菌体疗法
另一种针对患者的治疗方法是使用噬菌体:一种杀死细菌但对人和动物无害的病毒。一个多世纪前，法裔加拿大微生物学家fsamlix d' hsamrelle发现了它们，并在抗生素发现之前用于治疗感染。
随着全球抗生素耐药性的上升，人们正转而使用噬菌体来治疗否则无法治愈的“超级细菌”感染。
噬菌体是挑食的，所以有必要仔细地将引起感染的细菌与识别它们为猎物的噬菌体相匹配。多种类型的噬菌体通常结合在“鸡尾酒”中，以减少细菌逃避噬菌体识别的机会。
2023年，加拿大首次对耐药性尿路感染(UTI)进行噬菌体治疗的现代试验取得了成功。由于感染，患者已经失去了一个肾脏，单靠抗生素是无法解决的。
在最近的另一个例子中，一名人工髋关节感染的患者使用噬菌体疗法成功治疗。
制造、审批和报销方面的挑战
个性化医疗是昂贵的。这在一定程度上是由于制造个性化疗法非常复杂，而且所需的定制限制了实现可能降低成本的规模经济的能力。制造方法可以在某种程度上标准化，但每个病人都有自己的特点。
例如，尽管噬菌体在自然界中丰富且容易发现，但将合适的噬菌体与单个患者的超级细菌相匹配需要花费大量的时间和精力。如果标准抗生素治疗失败，很少有制造商可以在短时间内制备临床级噬菌体鸡尾酒。
在CAR - t细胞治疗的情况下，必须收集患者自身的细胞并对其进行修饰以靶向其特定的肿瘤。这一过程需要严格的质量控制、先进的培训和设备，单次注射的费用可能超过35万美元。治疗前后的费用可能使实际价格接近100万美元。这一高昂的价格给卫生保健系统带来了沉重的负担，并构成了获取服务的主要障碍。
为了降低与国外第三方制造相关的成本，加拿大研究人员已经开始在加拿大的学术机构中测试直接制造CAR - t细胞疗法的新方法。
加拿大卫生部的标准药物管理办法是根据大型临床试验的证据，为批准一种治疗多种患者的方法而设计的。个性化医疗需要一种新的方法，允许对更小的群体，甚至一个人进行个性化治疗。
患者群体规模较小的疗法可以根据加拿大卫生部新的符合条件通知(NOC/c)途径进行评估，该途径允许有希望的治疗获得有条件的市场准入。晚些时候的完全批准取决于更多临床证据的收集。
这一途径加快了审批程序，因此加拿大人可以更快地获得危及生命或使人衰弱的疾病的治疗。可能需要进一步改变监管程序，以适应越来越多的个体化药物。
或者，加拿大可以效仿比利时的做法，预先批准大量的噬菌体，然后可以为每个病人以独特的方式组合，而无需进一步的监管步骤。他们最近公布了前100例的数据，报告成功率很高。
个性化医疗的样本量小，缺乏标准化，这可能会使评估其健康经济影响变得更加困难，而政府传统上依赖于评估其批准和报销决策。在大型试验不可行的情况下，加拿大已开始使用临床数据库中的真实数据/证据进行补充。此类信息包括已经从各种来源(包括电子健康记录或数字健康技术)常规收集的患者或保健服务数据。
促进获取的战略
然而，挑战仍然存在于我们如何收集和整合信息跨越我们不同的省级卫生保健系统。加拿大政府最近投资了2000万美元，用于改善现实世界证据的收集和使用，以供监管决策，作为促进罕见病药物获取的战略的一部分，罕见病是另一种患者数量少但疾病影响可能高的情况。
评估个性化医疗成本效益的新方法也很重要。这种评估衡量疾病的流行程度、诊断测试的准确性、治疗效果、并发症的可能性、更好治疗的可得性和质量调整生命年，以证明治疗价格的合理性。对个性化医疗的成本节约比率有一个更清晰的认识，将有助于证明使用有限的保健资源是合理的。
实施基于结果的报销模型还可以解决成本、报销和访问问题。在这里，只有当患者在某个时间点对治疗有反应时才会付款。病人援助项目也将是抵消部分成本的关键。这些药物有时由制药商提供，以低成本或免费向符合条件的患者提供处方药。
随着越来越多的适应症出现更多的创新，个性化医疗领域将继续增长。面对高昂的费用和较少的患者群体，确保及时和负担得起这些疗法将是至关重要的。成功需要制药公司、政府机构、保险公司和保健机构之间的合作。
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